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2021年7月28日,Ring Therapeutics公司宣布完成1.17亿美元的B轮融资。Ring由著名生物医疗风投机构Flagship Pioneering在2017年创立。本轮融资获得资金将用于支持其新型Anellogy病毒载体技术平台的持续开发和拓展。Anellogy平台利用指环病毒(anellovirus)的独特特性,创建了一条可重复给药的病毒载体管线,这些载体能靶向特定组织,并与人体免疫系统相容。
新闻稿指出,这项技术是腺相关病毒(AAV)发现以来,基因疗法领域50多年里的首次颠覆性突破。基于该平台开发的基因疗法可能适用多种疾病,并有望对人类健康产生深远的影响,涵盖领域包括肿瘤学、心脏病学、眼科学、中枢神经系统(CNS)疾病、罕见疾病和肺病等。目前,很多医药公司致力于开发基于AAV载体的基因疗法。这种病毒通常不会引起其它疾病,安全性较好,但它也同样有很多的局限性。例如在某些患者中,这类病毒会引起免疫反应,限制基因疗法的效果。其次,由于免疫系统已经记住了这些病毒的样子,会对再次进入人体的病毒进行清除。因此,倘若使用基因疗法的患者没有达到治疗效果,也不能再次接受治疗。第三,这种病毒只能靶向有限的细胞类型,从而限制了可治疗疾病的种类。
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而Ring公司的研究人员发现了一类名叫指环病毒的神秘病毒。数千年来,这种对人体无害的多样化共生病毒一直在人体内广泛存在。通过对1000多种此类病毒生物学特性的研究,他们惊喜地发现这类病毒不但对人体无害,还可以在细胞内停留较长的时间,且不会激发免疫反应,这使其成为可多次提供治疗的潜在给药系统,并可以作为AAV载体的替代品。利用这种病毒,他们开发了一类携带单链DNA环的工程化载体。在进入细胞之后,指环病毒携带的环状单链DNA分子不与细胞核中的DNA整合,从而降低了引发基因组变异的风险。新闻稿指出,创建以来,Ring公司目前已开发出全球首个拥有数千个基于指环病毒设计的病毒载体的数据库。“Ring已经成功地建立了一个基于共生病毒学的新型平台,创建了一类全新的病毒载体,给我们带来了彻底改变基因治疗的潜力,这一领域在历史上一直受到广度有限、无法重新给药和耐受性差的阻碍,”Ring Therapeutics的首席执行官Tuyen Ong博士表示,“我们将利用这笔资金解锁基因治疗的全部潜力,开发精准药物。我们正在扩大常规基因治疗的覆盖范围,为更多的患者提供潜在治疗方案。”参考资料:
[1] Ring Therapeutics Raises $117 Million in Series B Funding to Expand Novel Vector Platform to Unlock the Full Potential of Gene Therapy. Retrieved July 28, 2021, from https://www.prnewswire.com/news-releases/ring-therapeutics-raises-117-million-in-series-b-funding-to-expand-novel-vector-platform-to-unlock-the-full-potential-of-gene-therapy-301342708.html
注:本文旨在介绍医药健康研究进展,不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导,请前往正规医院就诊。
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